टाइप 2 मधुमेह के लिए एक बार का शॉट? एक बायोटेक कंपनी इस पर काम कर रही है -TGN

राजगोपालन कहते हैं, वजन कम होना आश्चर्यजनक था। ओज़ेम्पिक और वेगोवी को जांघों, कमर या ऊपरी बांह के वसायुक्त ऊतकों में इंजेक्ट किया जाता है। वहां से, यह रक्तप्रवाह में प्रवेश करता है, जहां यह किसी तरह मस्तिष्क से संचार करता है। चूंकि फ्रैक्टाइल की जीन थेरेपी सीधे अग्न्याशय में पहुंचाई जाती है, इसलिए कंपनी के वैज्ञानिकों को महत्वपूर्ण वजन घटाने की उम्मीद नहीं थी।

टोरंटो विश्वविद्यालय में एंडोक्रिनोलॉजिस्ट और मेडिसिन के प्रोफेसर डैनियल ड्रकर कहते हैं, एक व्याख्या यह है कि जीन थेरेपी अग्न्याशय में पर्याप्त जीएलपी -1 का उत्पादन कर रही है, जिसका कुछ हिस्सा संचार प्रणाली में प्रवेश कर रहा है और मस्तिष्क से बात कर रहा है। उनका कहना है कि एक और संभावना यह है कि अग्न्याशय में एक अज्ञात सिग्नलिंग तंत्र है जो मस्तिष्क को खाना बंद करने के लिए कहता है।

अग्न्याशय में थेरेपी देने के लिए, कंपनी ने एक एंडोस्कोपिक प्रक्रिया विकसित की जिसमें कैथेटर से जुड़ी एक पतली सुई को गले से नीचे और जीआई पथ में पिरोना शामिल है। फ्रैक्टाइल वैज्ञानिकों ने 50 सूअरों में सुरक्षा के लिए इस प्रक्रिया का परीक्षण किया, जिनका अग्न्याशय शारीरिक रूप से मनुष्यों के समान है। टीम ने पुष्टि की कि प्रक्रिया ने जीन थेरेपी को अग्न्याशय की कोशिकाओं तक सफलतापूर्वक पहुंचाया, लेकिन यह परीक्षण नहीं किया कि इससे सूअरों में रक्त शर्करा या वजन में परिवर्तन हुआ या नहीं। पशुओं में कोई प्रतिकूल दुष्प्रभाव नहीं देखा गया।

लेकिन ड्रकर किसी थेरेपी को सीधे मानव अग्न्याशय में इंजेक्ट करने को लेकर संशय में हैं। “अग्न्याशय एक बहुत ही नाजुक और महत्वपूर्ण अंग है,” वे कहते हैं। “अगर इसे छेड़ा या उकसाया जाए, तो यह सूजन पैदा कर सकता है।”

इंसुलिन का उत्पादन करने के अलावा, अग्न्याशय पाचन एंजाइम बनाता है जो भोजन को तोड़ने में मदद करता है। लेकिन जब इसमें सूजन हो जाती है – एक स्थिति जिसे अग्नाशयशोथ कहा जाता है – तो ये एंजाइम अग्न्याशय पर हमला कर सकते हैं। अग्नाशयशोथ अल्पकालिक या दीर्घकालिक हो सकता है, बाद वाला अंग को स्थायी नुकसान पहुंचा सकता है।

जीन थेरेपी मधुमेह के इलाज के लिए एक महंगा तरीका साबित हो सकती है। अन्य स्थितियों के लिए कई जीन थेरेपी पहले से ही बाजार में हैं, और उनकी कीमतें बहुत अधिक हैं। उनमें से एक, जो बीटा-थैलेसीमिया नामक रक्त विकार का इलाज करता है, की कीमत 2.8 मिलियन डॉलर है। दूसरा, हीमोफीलिया बी के लिए, लागत $3.5 मिलियन है।

यूटी हेल्थ सैन एंटोनियो में एंडोक्रिनोलॉजिस्ट और मधुमेह विशेषज्ञ मारिया एस्कोबार वास्को का कहना है कि एक बार की जीन थेरेपी का विचार दिलचस्प है, लेकिन अधिक परीक्षण की आवश्यकता होगी। “सवाल यह है कि यह कितना सुरक्षित है? मुझे नहीं लगता कि हम अभी तक जानते हैं,” वह कहती हैं। कंपनी का लक्ष्य 2024 के अंत तक प्रारंभिक मानव परीक्षण शुरू करना है, इसलिए उन उत्तरों में अभी भी कुछ साल दूर हैं।

इस बीच, सेमाग्लूटाइड पहुंचाने का एक वैकल्पिक तरीका पहले से ही मौजूद है: गोली द्वारा। नोवो नॉर्डिस्क, जो ओज़ेम्पिक और वेगोवी का निर्माण करती है, मधुमेह के उपचार में उपयोग की जाने वाली टैबलेट राइबेल्सस भी बनाती है, और अब वजन नियंत्रण के लिए उच्च खुराक वाले संस्करण का परीक्षण कर रही है। प्रतिस्पर्धी फाइजर अपनी खुद की गोली विकसित कर रही है जो जीएलपी-1 की भी नकल करती है। गोलियाँ लोगों को खुराक के नियम का पालन करने में मदद कर सकती हैं क्योंकि वे इंजेक्शन की तुलना में अधिक सुविधाजनक हैं – लेकिन फिर भी उनमें गैस्ट्रोइंटेस्टाइनल दुष्प्रभावों का खतरा होता है और उन्हें बार-बार लेना पड़ता है।

क्या फ्रैक्टाइल की जीन थेरेपी समान दुष्प्रभाव पैदा करेगी या नहीं यह अभी भी अज्ञात है। ओज़ेम्पिक और वेगोवी के साथ, ये प्रभाव अक्सर दवा लेने के शुरुआती चरणों में होते हैं, जब खुराक लगातार बढ़ जाती है। आमतौर पर, ये अपने आप ठीक हो जाते हैं।

मिशिगन विश्वविद्यालय में सर्जरी के प्रोफेसर और मोटापा विशेषज्ञ रैंडी सीली, जो फ्रैक्टाइल के सलाहकार हैं, कहते हैं, “मतली पैदा करने वाली दवा का प्रभाव वास्तव में मस्तिष्क में होता है।” चूंकि फ्रैक्टाइल की जीन थेरेपी अग्न्याशय तक पहुंचाई जाती है, इससे साइड इफेक्ट की समस्या से बचा जा सकता है। लेकिन अगर कुछ GLP-1 इसे रक्तप्रवाह में बनाता है, तो सीली का कहना है कि वर्तमान दवाओं के समान दुष्प्रभाव हो सकते हैं।

हालाँकि, यदि एक-शॉट जीन थेरेपी काम करती है – और सुरक्षित है – तो यह मधुमेह और वजन के प्रबंधन के लिए गेम चेंजर हो सकती है। “टाइप 2 मधुमेह एक पुरानी स्थिति है जिसका लंबे समय तक इलाज किया जाना आवश्यक है। सीली कहते हैं, मोटापा एक पुरानी स्थिति है जिसका लंबे समय तक इलाज किया जाना चाहिए। “यदि आपको लोगों को हर सप्ताह के बजाय केवल एक बार पहुंच प्रदान करनी है, तो इस रणनीति का उपयोग बढ़ जाएगा और अधिक रोगियों को लाभ होगा।”

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